一款治疗神经母细胞瘤的新药在国内获批

科技日报记者 代小佩

8月17日，凯泽百获得国家药品监督管理局批准，用于治疗12月龄及以上的高危神经母细胞瘤患者，及伴或不伴有残留病灶的复发或难治性神经母细胞瘤患者。

据了解，神经母细胞瘤起源于肾上腺髓质或椎旁交感神经系统，是好发于儿童的一种颅外实体肿瘤，在儿童恶性肿瘤中约占 8%-10%，死亡率占到15%，被称为“儿童肿瘤之王”。该疾病患者年龄通常在15岁以下，近一半发病时还不到2岁，超过半数为高危型。在中国，0-14岁儿童的神经母细胞瘤发病率约为10.1/100万，每年新发患儿人数约为2500例。

目前，针对高危神经母细胞瘤患儿的治疗方案包括诱导阶段、巩固阶段和维持阶段，而针对复发和难治性患儿国内外均无标准治疗方案。近70%的高危神经母细胞瘤患儿在完成诱导、巩固阶段的治疗后，还会遭遇复发。在现有的高强度治疗下，仍有50%以上的高危患儿和75%以上的复发患儿生存期不超过5年。天津肿瘤医院赵强教授谈到：“高危神经母细胞瘤临床治疗效果不佳，复发风险较大。”

针对高危患儿的研究发现，传统治疗方案或未能彻底消灭患者体内的肿瘤细胞，并由此带来复发风险，免疫治疗则能为这类患儿群体带来生机。但是，过去，国内一直未有针对高危神经母细胞瘤的免疫治疗药物获批，许多家长甚至奔赴海外为孩子寻求一线生机。